La Agencija Europea de Medicamentos Evropska agencija za zdravila (EMA) je naredila pomemben korak s priporočilom odobritve dvanajstih novih zdravil in razširitve uporabe več obstoječih zdravljenj. Te odločitve, sprejete na februarskem sestanku Odbora za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP), vplivajo na širok spekter bolezni, od redke bolezni in rak pri otrocih celo gripa in covid-19.
Poleg zgolj tehničnega vpliva resolucije CHMP prikazujejo sliko, v kateri tako terapevtske možnosti v Evropi kot je podpora državam z manj viri. Med zdravili, ki so dobila zeleno luč, so novo kombinirano cepivo mRNA, enostavna peroralna zdravila in zdravila, ki ciljajo na bolezni, ki so do zdaj imele omejene alternative.
Nova zdravila: 12 predlaganih dovoljenj
Na svojem zadnjem srečanju so EMA CHMP je predlagal dovoljenje 12 novih zdravilPoleg tega priporoča razširitev indikacij za šest drugih zdravil, ki so že na voljo v Evropski uniji. Seznam vključuje terapije za zdravljenje raka, zdravljenja nevroloških in hormonskih motenj, zdravila za redke bolezni in več biološko podobnih zdravil, katerih cilj je povečati konkurenco in dostopnost.
Med temi novimi funkcijami je pomemben paket šest biološko podobnih zdravil, med njimi dva insulina za sladkorno bolezenbiološko podobnega zdravila etanercept za vnetne bolezni sklepov in kože, še eno od pertuzumab Za raka dojke, biološko podobno zdravilo tocilizumab Indicirano pri stanjih, od revmatoidnega artritisa do resnih zapletov po terapijah CAR-Tin eno teriparatid namenjeno bolnikom z osteoporozo. Namen teh alternativ je spodbujati večjo trajnost evropskih zdravstvenih sistemov.
Napredek v pediatrični onkologiji in redkih boleznih
Med inovativnimi zdravili je največ pozornosti pritegnilo Ojemda (tovorafenib), za katerega CHMP predlaga pogojno dovoljenje za prometNamenjeno je bolnikom od šestih mesecev starosti dalje z nizkomaligni pediatrični gliom, možganski tumor, ki velja za benignega, vendar lahko resno ogrozi kakovost otrokovega življenja.
Do sedaj se je pristop k tej vrsti glioma oprl predvsem na operacija in kemoterapijaČeprav je kemoterapija lahko učinkovita pri nekaterih bolnikih, je njena korist običajno omejena in je povezana z stranski učinki pomembno, še posebej občutljivo pri majhnih otrocih. V tem kontekstu se Ojemda predstavlja kot možnost tedenskega peroralnega dajanja, zasnovan tako, da pokriva širši spekter primerov nizkostopenjskega glioma pri otrocih.
Drug pomemben razvoj na področju redkih bolezni je Xolremdi (mavoriksafor), ki je prejel pozitivno mnenje CHMP v izjemne okoliščine za zdravljenje WHIM sindromTo je izjemno redka dedna bolezen, pri kateri imunski sistem ne deluje pravilno, zaradi česar so posamezniki nagnjeni k ponavljajoče se bakterijske in virusne okužbe Že obstaja povečano tveganje za nekatere vrste raka, povezane z virusi. Zdravilo je indicirano za bolnike, stare 12 let in več.
Na področju redke endokrine bolezniOdbor je dal tudi ugodno oceno Palsonify (paltusotin) za akromegalijaTa redka hormonska bolezen se običajno pojavi v srednjih letih in jo povzroča prekomerna proizvodnja rastnega hormona s strani hipofize, s posledicami, kot so nenormalna rast rok, nog in obraznih potez, pa tudi kardiovaskularne in presnovne težave.
Nove možnosti za Parkinsonovo bolezen, kronično urtikarijo in druga stanja
CHMP je izdal pozitivno mnenje za Onerji (levodopa/karbidopa), zdravilo, namenjeno za odrasli z napredovalo Parkinsonovo boleznijoZa to progresivno nevrodegenerativno bolezen so značilni tremor, mišična okorelost, počasnost gibanja in težave z ravnotežjem, zaradi česar pogosto zahteva kompleksne terapevtske prilagoditve. Nova formulacija zdravila Onerji si prizadeva izboljšati obvladovanje motoričnih simptomov v napredovalih fazah bolezni.
Na področju dermatoloških in imunoloških bolezni je odbor potrdil Rapsido (remibrutinib) za zdravljenje kronična spontana urtikarijaZa to stanje so značilni vztrajni izbruhi koprivnice in srbenja brez jasnega sprožilca. Za tiste, ki se ne odzovejo ustrezno na običajne antihistaminike, lahko razpoložljivost novih možnosti, kot je Rhapside, predstavlja znatno izboljšanje pri obvladovanju simptomov.
Poleg teh zdravil je EMA priporočila tudi trženje mCombriax, opisan kot prvo kombinirano cepivo z informacijsko RNA proti sezonski gripi in Covidu-19. Namenjeno je ljudem, starejšim od 50 let, skupini, pri kateri obe okužbi običajno povzročata hujše bolezni in zaplete dihal.
Agencija ugotavlja, da kljub spremembi faze pandemije Covid-19 še naprej močno obremenjuje javno zdravje: SZO je zabeležila več kot 281 milijonov primerov v evropski regiji do februarja 2026. Vzporedno s tem je sezonska gripa še naprej povzroča vsako leto, dokler 50 milijonov simptomatskih primerov v Evropskem gospodarskem prostoru. Ideja tega kombiniranega cepiva je poenostaviti preprečevanje, tako da se ogroženi posamezniki lažje zaščitijo pred obema boleznima z enim samim cepljenjem.
Podpora državam z nizkimi dohodki: akoziborol za spalno bolezen
Poleg odločitev, ki neposredno vplivajo na evropski trg, je odbor izdal pozitivno mnenje za Acoziborole Winthrop (akoziborol), a enkratni odmerek peroralno zdravljenje za Afriška človeška tripanosomijaza, popularno znana kot spalna bolezen, ki jo povzroča parazit Trypanosoma brucei gambienseTo zdravilo je namenjeno za uporabo zunaj Evropske unije in je bilo ocenjeno po postopku EU-M4All.
Program EU-M4All omogoča EMA, da prispeva k regulativnim odločitvam o države z nizkimi in srednjimi dohodkipospešitev dostopa do esencialnih zdravil v okoljih z omejenimi viri. V primeru zdravila Acoziborole Winthrop je cilj znatno poenostaviti zdravljenje tako v zgodnji kot v sekundarni fazi spalne bolezni, ki je do sedaj zahtevalo bolj zapletene sheme zdravljenja in včasih dolgotrajno hospitalizacijo.
La Afriška tripanosomiaza (gambijska bolezen) Prenaša se z ugrizom okužene muhe cece. V prvih nekaj dneh po okužbi se lahko pojavijo vročina, glavobol in kožni izpuščaji, če pa okužba napreduje brez zdravljenja, sčasoma prizadene centralni živčni sistemz motnjami spanja, vedenjskimi spremembami in navsezadnje tveganjem smrti. Čeprav so nadzorne kampanje znatno zmanjšale število primerov – trenutno jih v Afriki letno poročajo o manj kot 1.000 – ostaja bolezen potencialno smrtna, če se ne zdravi.
Zdravilo Acoziborole Winthrop je indicirano v odrasli in mladostniki od 12. leta starosti ki tehtajo vsaj 40 kg, kar zajema tako prvo kot drugo stopnjo okužbe s Trypanosoma brucei gambiense. Dejstvo, da se zdravilo daje v enkratnem peroralnem odmerku, lahko olajša njegovo uporabo na podeželju ali območjih z omejeno zdravstveno infrastrukturo, kjer je spremljanje daljših zdravljenj še posebej težavno.
Zavrnjena zdravila in umik vloge
Vsi predlogi, ki jih je odbor obravnaval, niso bili sprejeti. CHMP je priporočil zavrniti dovoljenje za promet de Daybu (trofinitid), zdravilo, razvito za Rettov sindromZa to genetsko motnjo so značilni intelektualna invalidnost, izguba jezika in nazadovanje spretnosti med 6. in 18. mesecem starosti. Po podatkih Evropske agencije za zdravila (EMA) razpoložljivi dokazi ne kažejo ugodnega razmerja med koristmi in tveganji.
Prejel je tudi negativno oceno. Iloperidon Vanda Pharmaceuticals (iloperidon), ki je bil upoštevan za zdravljenje shizofrenija in za manične ali mešane epizode, povezane z bipolarna motnjaOdbor je ponovno sklenil, da predloženi podatki niso zadostovali za podporo njegove odobritve v Evropski uniji pod zahtevanimi pogoji.
Vzporedno je bilo poročano, da umik prvotne vloge za dovoljenje de Zumrad (sasanlimab), zdravilo v razvoju za rak mehurjaUmik pomeni, da se je vlagatelj odločil, da v tem trenutku ne bo nadaljeval s postopkom evalvacije, verjetno v pričakovanju novih podatkov ali ponovne ocene strategije kliničnega razvoja.
Razširitev indikacij za že odobrena zdravila
Poleg novih zdravil je CHMP predlagal razširiti terapevtske indikacije de šest zdravil ki so že imeli dovoljenje v Evropski uniji. Med njimi je ena najpomembnejših sprememb tista, ki se nanaša na Dupixent (dupilumab), ki širi svojo uporabo na Kronična spontana urtikarija pri otrocih, starih od 2 do 11 letS to odločitvijo postane prvo razpoložljivo biološko zdravljenje za pediatrične bolnike, mlajše od 12 let, s to boleznijo.
Širitev zdravila Dupixent predstavlja pomembno okrepitev terapevtskega arzenala v pediatriji, zlasti za družine, katerih otroci se ne odzivajo na standardna zdravljenja. Kronična spontana urtikarija v otroštvu je lahko zelo izčrpavajoča, in ker ni bilo ciljno usmerjenih možnosti, je bil manevrski prostor do zdaj precej omejen.
Druga pomembna sprememba se zgodi z Jorveza (budezonid), ki razširja svojo indikacijo na eozinofilni ezofagitis pri bolnikih, starih od 2 do 17 let. To redko vnetno stanje požiralnika lahko povzroči težave pri požiranju, bolečine v prsih in težave s hranjenjem, zlasti pri majhnih otrocih. Posebna formulacija zdravila Jorveza za otroke je namenjena lažjemu dajanju in izboljšanju upoštevanja zdravljenja.
Poleg tega je odbor priporočil štiri dodatne razširitve indikacij za znana zdravila proti raku in imunomodulatorje: keytruda, Olumiant, Scemblix y ZvezdniškoČeprav v izjavi niso podrobno opisane podrobnosti vsake širitve, so te odločitve običajno odgovor na nove dokaze, ki dokazujejo njeno uporabnost v druge vrste tumorjev, vnetne bolezni ali podskupine bolnikov, ki so bili predhodno izključeni iz tehničnega lista.
Te razširitve skupaj omogočajo, da se zdravljenja, ki so bila prej omejena na določene indikacije, ponudijo večje število bolnikov znotraj EU, pri čemer se izkoriščajo nakopičene izkušnje ter podatki o varnosti in učinkovitosti, pridobljeni po njegovi uporabi v klinični praksi.
Februarski paket odločitev CHMP odraža široko gibanje, v katerem EMA krepi svojo regulativno vlogo tako v Evropi kot v okoljih z omejenimi viri. Priporočilo 12 novih zdravil, odobritev kombiniranega cepiva mRNA proti gripi in Covidu-19, prihod terapij za pediatrični rak in redke bolezni, skupaj s širitvijo indikacij za več ključnih zdravil in uvedbo biološko podobnih zdravil, ustvarjajo scenarij, v katerem se možnosti zdravljenja širijo za milijone bolnikov, vedno pod predpostavko natančne ocene ravnovesja med koristmi in tveganji.
